گام دیگر دانشمندان در درمان نابینایی

دانشمندان آمریکایی بتازگی از ژن درمانی برای بازیابی بینایی در موش های نابینا بهره برده و قصد دارند اواخر سال جاری آزمایشات بالینی این روش را بر روی انسان آغاز کنند.
به گزارش طب اصیل به نقل از ایسنا و به نقل از دیلی میل، عامل اصلی این پروسه یک پروتئین سنجش نور به نام ” اپسین MCO۱ ” است که هنگام اتصال به سلول های خاص در پشت چشم، بینایی را بازیابی می کند. این سلول های به اصطلاح دو قطبی که در افراد مبتلا به بیماری های شایع چشم سالم باقی می مانند، قسمتی از مسیرهای حسی برای درک نور و بینایی هستند.
در آزمایشات شرکت آمریکایی “نانواسکوپ” (Nanoscope)، موش های کاملاً نابینا و بدون درک نور مورد آزمایش قرار گرفتند که بعد از درمان، پژوهشگران شاهد عملکرد چشم گیر شبکیه چشم و بینایی موشها بودند.
موش های تحت درمان در آزمایش های بصری آزمایشگاه، مانند پیمایش در پیچ و خم ها و تشخیص تغییرات حرکت، سریع تر بودند. در انسان این روش درمانی برای افراد مسن مبتلا به دژنراسیون ماکولای وابسته به سن و ورم رنگیزه ای شبکیه (RP) به صورت تزریق در چشم انجام می شود.
محققان این مطالعه بعد از انجام آزمایشات بر روی موش ها هیچ مسئله ایمنی در موش های تحت درمان پیدا نکردند و با بررسی خون و بافت های آنها نیز هیچ نشانه ای از التهاب مشاهده نکردند.
در بهترین حالت، این روش درمانی می تواند به بیماران در رسیدن به بینایی ۶۰/۲۰ کمک کند؛ به این معنا که افراد قادر خواهند بود اجسامی که افراد با دید طبیعی از فاصله ۶۰ فوتی (۱۸ متر) می بینند را از فاصله ۲۰ فوتی (۶ متری) ببینند.
پیکگیو لی (PaekGyu Lee) از پژوهشگران این مطالعه اظهار داشت: اگر این روش اپتوژنتیک با بهره گیری از سلول های محافظت شده در شبکیه تخریب شده بتواند در ترمیم بینایی در انسان موثر باشد، می تواند جایگزینی باارزش برای روش پروتز شبکیه برای افراد مبتلا به ورم رنگیزه ای شبکیه باشد.
طی این مطالعه پژوهشگران راهی را در سلول های دو قطبی برای انجام برخی کارها در گیرنده های نوری لطمه دیده شناسایی نمودند. قسمت اول این روش شامل ویروسی بی ضرر است که اصلاح شده تا حاوی ژن انسانی باشد. آن ویروس سپس به چشم تزریق می شود و به پشت چشم به سلول های شبکیه منتقل می شود. ژن انسانی که حالا حاوی این ویروس می باشد، سپس سبب می شود سلول های شبکیه پروتئین سنسور نور به نام اپسین MCO۱ تولید کنند. اپسین MCO۱ هنگامی که به سلول های دو قطبی شبکیه متصل می شود، با اجازه دادن به سلول های دوقطبی برای انجام بعضی از کار گیرنده های نوری لطمه دیده، بینایی را بازیابی می کند.
اوپسین ها مولکول های گیرنده نوری هستند که می توانند با جذب نور، از حالت استراحت به حالت سیگنال تبدیل شوند و در نتیجه سبب ایجاد آبشار سیگنالینگ شوند که این عمل نیز سبب تولید پاسخ های فیزیولوژیکی می شود. در یک چشم طبیعی، اپسین ها توسط گیرنده های نوری میله ای و مخروطی در شبکیه بیان می شوند.
گیرنده های نوری هنگامی که توسط نور فعال می شوند، آغاز به تپیدن می کنند و بوسیله دیگر سلول های عصبی شبکیه و عصب بینایی به سلول های عصبی مغز سیگنال می فرستند. سایر روش های درمانی جایگزینی اپسین برای رسیدن به آستانه مورد نیاز سلول ها برای پردازش نور، به نور زیاد نیاز دارند اما نور شدید موجب لطمه بیشتر به شبکیه می شود؛ اما درمان شرکت نانواسکوپ تنها با یک دفعه تزریق در چشم انجام می شود. درمان با اپسین MCO۱ همین طور می تواند طیف وسیعی از بیماری های تخریب کننده شبکیه را نیز درمان کند.
یافته های این مطالعه در مجله” Nature Gene Therapy” انتشار یافته است.